美联邦医保计划将为 CAR-T 疗法提供全国性覆盖

摘自识林 

根据一项新提案，美国 Medicare 计划（针对老年人和残疾人的联邦医疗保险）将为全国患者支付昂贵的新型癌症治疗药物 — CAR-T 基因疗法。

美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）于 2 月 15 日发布了一份国家医疗保险覆盖决定提案。提案规定，在治疗符合一定标准的前提下，包括登记（registry）或临床研究以监测患者在治疗后至少两年的病情，Medicare 将覆盖所有 FDA 批准的 CAR-T 疗法。CMS 表示，“来自登记和研究的证据将有助于 CMS 确定受益于 CAR-T 细胞治疗的患者类型，指导 CMS 未来对没有登记或试验要求情况下做出支付决策。”

CMS 主管 Seema Verma 表示，“CAR-T 细胞疗法是首个 FDA 批准的基因治疗，标志着治疗严重甚至危及生命的疾病的全新方法的开端。今天提出的覆盖决定将改善对于这种疗法的获取，同时加深 CMS 理解 Medicare 中的患者对这种疗法的响应如何，从而 CMS 可以确保其为那些获益超出风险的病例支付 CAR-T 细胞治疗费用。”

如果提案最终确定，Medicare 患者对于 CAR-T 疗法的使用可能会继续限于最大的地区癌症中心。RBC Capital Markets 分析师 Brian Abrahams 在一份研究简报中表示，“中心对于参加登记（或研究）的初始要求可能会在得到更多真实世界经验之前限制使用范围。”

另外，由于提案专门针对复发或难治性癌症，生物技术创新组织（BIO）医疗卫生政策与联邦项目主任 Mallory O'Connor 对于 Medicare 可能不会及时覆盖未来获得批准的用途（例如，一线治疗）表示担心。诺华和 Gilead 都正在研究将治疗方法纳入早期治疗方案。此外，O'Connor 指出，“虽然现在大多数治疗都是在医院开展的，但其它医护环境方面的研究正在进行。”将医保覆盖限制于医院治疗“可能会妨碍在某些社区环境和医生办公室环境中的治疗”。

但对于拥有和正在研发 CAR-T 疗法的制药商而言，这仍是重要的一步，因为美国各地的私人保险公司经常观望 Medicare 的决策来做出自己的承保决定。并且这一提案可以为 Medicare 计划提供一致性，目前没有全国性的关于覆盖 CAR-T 治疗的 Medicare 政策，各地方帮助运行 Medicare 计划的承包商需要自行决定是否支付治疗费用。【无法获得报销，高价 CAR-T 疗法何以为继？ 2018/11/17】

Medicare 几个月来一直在努力确定如何为 CAR-T 治疗提供支付。CAR-T 疗法是一种个性化治疗，收集患者自身的免疫细胞 , 并运送到制造工厂，在那里进行遗传修饰使之包括含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或 CAR）的新基因 , 从而具有抗癌能力，然后运回医院输送到患者体内。【美国 FDA 批准首例基因治疗药物 - CAR-T 疗法 2017/08/31】到目前为止市面上有两种 CAR-T 治疗药物：诺华的 Kymriah 47.5 万元一个疗程和 Gilead 的 Yescarta 37.3 万元一疗程。医院整体账单要高得多。CMS 目前并没有建议 Medicare 将为治疗支付多少费用。

CMS 预计将于 5 月份就覆盖提案做出最终决定。

更多有关 CAR-T 疗法医保报销的内容：
【诺华 CAR-T 首次进入英国医保 2018/09/09】
【英国政府医保体系拒绝覆盖 Gilead 的 CAR-T 疗法 2018/09/06】

作者：识林-蓝杉

参考资料

[1] CMS proposes Coverage with Evidence Development for Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-cell Therapy. CMS.

[2] Medicare would provide national coverage for CAR-T cancer therapies under new proposal. STAT.

[3] U.S. Medicare plans to track CAR-T cancer therapy outcomes. Reuters.

[4] Medicare's CAR-T Policy Should Encompass Future Uses, Sites of Care – BIO. Pink Sheet.